Név |
Lumacaftor |
Szinonimák |
VX-809 (lumakaftor); 3- (6- (1- (2,2-difluor-benzo [d] [1,3] dioxol-5-il) -ciklopropánkarboxamido) -3-metil-piridin-2-il) -benzoesav; 3 - (6 - {[1- (2,2-difluor-benzo [1,3] dioxol-5-il) -ciklopropán-karbonil] -amino} -3-metil-piridin-2-il) -benzoesav; VX- 809; 3- [6 - [[1- (2,2-difluor-1,3-benzodioxol-5-il) -ciklopropán-karbonil] -amino] -3-metil-piridin-2-il] -benzoesav |
Molekulaképlet |
C24H18F2N2O5 |
Molekuláris tömeg |
452.40700 |
CAS-szám |
936727-05-8 |
tisztaság |
â ‰ ¥ 97% |
Tárolási feltételek |
Inert légkör, 2-8 ° C |
A Lumacaftor (VX-809) (CAS: 936727-05-8) egy gyógyszer, amely kaperonaként működik a fehérje hajtogatása során, és növeli a sejtfelszínre kereskedő CFTR fehérjék számát. Egyetlen pirulában kapható ivacaftorral; a lumacaftor / ivacaftor (Orkambi márkanév) kombinációt olyan cisztás fibrózisban szenvedő emberek kezelésére használják, akiknél a cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozó (CFTR) F508del mutációja van, a hibát okozó fehérje. A Vertex Pharmaceuticals fejlesztette ki, és a kombinációt az FDA 2015-ben hagyta jóvá. 2015-től a lumacaftor önmagában nem volt orvosi alkalmazásra.